shRNA病毒递送载体(1)
shRNA病毒递送载体,RNA干扰,小干扰RNA,病毒载体,短发夹RNA
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[摘要] RNA干扰(RNA interference，RNAi)是一种有力的基因沉默工具，在功能基因组学、微生物学、基因表达调控机制研究等领域广泛应用。RNAi可以用于鉴定药物靶标及治疗疾病，尤其是传统治疗手段无效的重大疾病。如何将双链小干扰RNA(siRNA)高效传递至体内靶细胞是RNAi成功用于疾病治疗的关键，也是目前研究的热点。由于病毒载体能高效转导多种细胞成为基因工程和基因治疗的主要载体。目前，越来越多的研究将病毒载体应用于介导RNAi，然而病毒载体存在靶向性差、生物安全性等问题。本文针对这些病毒载体的优劣进行归纳并指出今后改进的方向。
[关键词] RNA干扰；小干扰RNA；病毒载体；短发夹RNA
[中图分类号] R34 [文献标识码] A [文章编号] 2095-0616(2013)06-29-03
RNA干扰(RNA interference，RNAi)是指在进化过程中高度保守的、由双链RNA诱发的、同源mRNA高效特异性降解的现象。运用RNAi技术可以特异性剔除或关闭特定基因的表达，已广泛用于探索基因功能、传染性疾病和恶性肿瘤的基因治疗研究领域[1]。早期研究发现，直接瞬时转染外源性siRNA可以实现基因沉默。但siRNA稳定性差、效果短暂，因此需要寻找恰当的运载工具避免其降解并提高细胞摄取、正确的细胞内定位等。研究发现，将siRNA基因表达框构建到表达质粒中可以实现内源性表达[2]，但转染效率低、转基因表达短暂、生产成本高。病毒载体则无这些缺陷而得到广泛应用，目前主要有以下几种。
1 逆转录病毒载体
逆转录病毒(retrovirus，RV)是最早应用于RNAi的病毒类载体 ......
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